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中國網(wǎng)財經(jīng)11月7日訊(記者 杜丁)今日在第五屆進博會上，賽諾菲兩款罕見病領(lǐng)域創(chuàng)新產(chǎn)品“中國首秀”：全球獲批的首個納米抗體藥物Cablivi和新一代用于龐貝病的酶替代治療(ERT)藥物Nexviazyme。
Cablivi是全球獲批的首個納米抗體藥物，也是首個靶向治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜(aTTP)的藥物，aTTP是一種罕見的血液系統(tǒng)急癥，致死率極高。今年10月，Cablivi獲得“醫(yī)藥界諾貝爾獎”蓋倫獎的“最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎”提名；Nexviazyme是新一代用于治療龐貝病的酶替代治療(ERT)藥物，獲得FDA授予的“突破性療法”稱號，能顯著改善龐貝病患者的呼吸功能和運動能力。
蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血栓室副主任余自強教授表示，Cablivi是全球首個也是唯一一個獲批針對成人及青少年獲得性血栓性血小板減少性紫癜(aTTP)患者的新療法，可以顯著縮短患者達到正常血小板計數(shù)和器官損傷標志物恢復(fù)正常的時間，得到了國內(nèi)外指南的一致推薦。
復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師朱雯華教授表示，龐貝病是一種罕見的常染色體隱性遺傳病，患者如果不及時治療，會導(dǎo)致多個器官、系統(tǒng)不可逆的進行性損傷，從而需長期依賴輪椅和呼吸機，并導(dǎo)致過早死亡。“Nexviazyme的亮相有望在未來為龐貝病患者提供新的治療選擇。”
賽諾菲特藥全球事業(yè)部中國區(qū)總經(jīng)理謝麗娟表示，“今年，我們又帶來了兩款重磅產(chǎn)品‘中國首秀’，分別治療龐貝病和罕見血液系統(tǒng)急癥，上市后將填補國內(nèi)臨床空白，希望持續(xù)為困境中的患者帶來生命的希望。”
“如今，我們也逐漸關(guān)注到患病人數(shù)近數(shù)百人的超罕疾病，他們的疾病診療和用藥保障不單與患者本人緊密相關(guān)，更事關(guān)社會脫貧攻堅的大課題。”中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長、中國醫(yī)院協(xié)會副會長李林康表示，希望看到更多的力量加入到對罕見病管理的“中國模式”的探索中，尋找遭時定制的罕見病診療與保障制度。
關(guān)鍵詞： 罕見血液系統(tǒng)急癥
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